盡管綜合應(yīng)用目前最為成熟的治療手段手術(shù)、化療、放療，但仍只有約一半的腫瘤患者獲得治愈。近幾十年來隨著DNA重組技術(shù)、基因工程技術(shù)的飛速發(fā)展，使從分子基因水平對惡性腫瘤細(xì)胞或機(jī)體正常細(xì)胞進(jìn)行干預(yù)修飾成為可能，這就形成了一種全新的腫瘤治療模式-基因治療。腫瘤的基因治療包括以下幾方面：
(1)針對癌基因的基因治療：通常是采用不同的方法抑制癌基因的表達(dá)，其中反義抑制方法最為常用，即將表達(dá)反義癌基因的不同載體導(dǎo)入腫瘤細(xì)胞內(nèi)達(dá)到抑制癌基因表達(dá)的目的。最新出現(xiàn)的RNA干擾技術(shù)則是利用互補(bǔ)的雙鏈RNA分子，在mRNA水平關(guān)閉相應(yīng)的序列基因使其沉默，已顯示了較好的應(yīng)用前景。
(2)抑癌基因治療：是將外源性抑癌基因?qū)爰?xì)胞內(nèi)達(dá)到抑制腫瘤細(xì)胞生長的目的。P53基因作為目前研究最透徹、功能最強(qiáng)大的抑癌基因已成為最常用的目的基因。
(3)自殺基因治療：是一個(gè)治療系統(tǒng)，包括自殺基因和前體藥物兩個(gè)部分。通常前體藥物在腫瘤細(xì)胞內(nèi)沒有抗腫瘤效應(yīng)，當(dāng)被腺病毒攜帶的活化基因轉(zhuǎn)化后，就可轉(zhuǎn)為活化抗癌藥，在細(xì)胞內(nèi)把腫瘤細(xì)胞殺死清除。該基因治療系統(tǒng)包括胞嘧啶脫氨酶基因/5-氟胞嘧啶和胸苷激酶基因/甘昔洛韋兩種。
(4)抗血管基因治療：是指將與腫瘤血管有關(guān)的基因與基因轉(zhuǎn)移技術(shù)結(jié)合起來，以期達(dá)到阻礙腫瘤血管生長進(jìn)而抑制腫瘤發(fā)展的目的。目前，抗血管基因治療研究大多還只處于實(shí)驗(yàn)室研究階段，但已顯示了良好的發(fā)展前景?？寡苌L特性的免疫調(diào)節(jié)基因是抗血管生成基因治療的選擇之一，其中對干擾素抗瘤作用的進(jìn)一步人士發(fā)現(xiàn)了干擾素-α、干擾素-β、干擾素-γ均具有抗腫瘤血管生長作用。
(5)免疫基因治療：可分兩個(gè)方面：一是免疫調(diào)節(jié)，即將編碼細(xì)胞因子的基因?qū)朊庖咝?yīng)細(xì)胞如腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞、樹突狀細(xì)胞等，這些細(xì)胞回輸體內(nèi)后可聚集與腫瘤細(xì)胞部位，與局部產(chǎn)生高濃度的細(xì)胞因子，從而誘導(dǎo)抗腫瘤免疫反應(yīng);另一方面是制備腫瘤核酸疫苗，即將編碼細(xì)胞因子或腫瘤抗原的基因?qū)肽[瘤細(xì)胞，改變腫瘤細(xì)胞的免疫原性。迄今，腫瘤的免疫治療方案在所有腫瘤基因治療臨床試驗(yàn)中超過了50%。
(6)基因病毒治療：也包括兩個(gè)部分，其一為腫瘤特異性增殖病毒治療，也可以說是病毒治療，只不過這些病毒不是野生病毒，而是通過基因工程技術(shù)對病毒基因結(jié)構(gòu)進(jìn)行了改造，使改造后的病毒可以在腫瘤細(xì)胞內(nèi)特異性增值，在正常細(xì)胞中不增值，從而實(shí)現(xiàn)對腫瘤細(xì)胞的特異性靶向殺滅。其二為腫瘤特異性增殖病毒治療與傳統(tǒng)基因治療結(jié)合在一起的基因-病毒治療，這種基因-病毒治療既保存了腫瘤特異性增殖病毒的溶瘤效應(yīng)，又因?yàn)椴《緮y帶了治療基因，該基因可隨病毒在腫瘤細(xì)胞內(nèi)增殖而復(fù)制，從而在腫瘤細(xì)胞內(nèi)高效表達(dá)，與病毒協(xié)同作用殺滅腫瘤細(xì)胞，因此基因-病毒治療是腫瘤特異性增殖病毒治療的更高階段和發(fā)展方向。
因此，可以說惡性腫瘤的基因治療，承載著人類攻克癌癥的最大希望，一些基因治療的新藥的確取得了一定的抗腫瘤療效，但腫瘤的基因治療仍任重而道遠(yuǎn)。
