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BridgeBioPharma創(chuàng)新療法達到3期臨床終點,年底遞交上市申請

發(fā)布時間:2023-08-31 17:40 相關企業(yè):復禾醫(yī)藥

BridgeBioPharma日前公布其在研療法acoramidis在治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的(ATTR)淀粉樣變性(ATTR-CM)患者的3期臨床試驗ATTRibute-CM中達到主要終點,顯著降低患者死亡和因為心血管疾病住院的風險。詳細數(shù)據(jù)公布于2023年歐洲心臟病學會(ESC)大會?;谶@一結果,該公司預計在今年年底之前向美國FDA遞交新藥申請(NDA)。

ATTR淀粉樣變性是一種快速進展、使人衰弱的罕見疾病,由錯誤折疊的TTR引起,導致異常淀粉樣蛋白在包括神經(jīng)、心臟和胃腸道(GI)在內的多種組織中積蓄。此前,伴有心肌病的ATTR淀粉樣變性患者療法選擇有限,具有重大的未竟醫(yī)療需求。

Acoramidis是一款新一代、口服給藥的高效轉甲狀腺素蛋白(TTR)小分子穩(wěn)定劑。它旨在模擬具有保護作用的TTRT119M突變的功能,維持TTR蛋白的正常四聚體構象,防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產(chǎn)生。

這項3期臨床試驗結果顯示:

主要終點獲得具有高度統(tǒng)計學顯著性的改善(分層分析優(yōu)先順序為:全因死亡率,然后為心血管疾病相關住院頻率,然后為N末端腦鈉肽前體自基線的變化,然后為6分鐘步行距離自基線的變化),Win比率(Winratio)為1.8(p

ATTRibute-CM試驗主要結果

在全因死亡(ACM)、心血管死亡(CVM)和CVH中觀察到的絕對值表明,30個月期間,與公司先前開展的ATTR-CM對照研究中觀察到的結果相比,患者存活更多,住院率更低。

Acoramidis組81%的生存率接近年齡匹配的美國數(shù)據(jù)庫中的生存率(約85%)。

試驗中疾病進展指標評估表明,在接受acoramidis治療的受試者中,45%的受試者N末端腦鈉肽前體相對基線改善,而安慰劑組為9%。40%的acoramidis組患者的6分鐘步行距離(6MWD)相對基線改善,而安慰劑組為24%。

在野生型和變異型ATTR患者中,acoramidis使轉甲狀腺素蛋白幾乎完全穩(wěn)定;在整個研究期間,患者血清TTR迅速且持續(xù)升高。

Acoramidis耐受性良好,未發(fā)現(xiàn)潛在臨床問題的安全性信號。

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