中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，基石藥業(yè)引進(jìn)的創(chuàng)新產(chǎn)品普拉替尼膠囊新適應(yīng)癥上市申請已獲得批準(zhǔn)。根據(jù)基石藥業(yè)此前新聞稿介紹，普拉替尼是一款選擇性RET抑制劑，本次在中國獲批的上市申請針對適應(yīng)癥為：用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線治療。

普拉替尼是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，它旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。普拉替尼由BlueprintMedicines公司開發(fā)，基石藥業(yè)于2018年6月通過合作獲得了普拉替尼在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。此外，BlueprintMedicines和羅氏（Roche）正在全球（不包括大中華地區(qū)）共同開發(fā)普拉替尼。

根據(jù)基石藥業(yè)此前新聞稿，中國國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)普拉替尼用于治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者，需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。

2022年12月，基石藥業(yè)宣布在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會亞洲峰會（ESMOAsia）上公布了ARROW研究中普拉替尼膠囊治療RET融合陽性NSCLC中國患者的療效和安全性更新數(shù)據(jù)。ARROW研究是一項全球性1/2期臨床研究，旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。截至數(shù)據(jù)截止日期，共有來自10個中國研究中心的68例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究。結(jié)果顯示，不管既往是否接受過治療，普拉替尼在中國RET融合陽性晚期NSCLC患者中均取得了持久的臨床獲益，并且初治患者的緩解率更高。

既往接受過鉑類化療的患者（基線有可測量病灶n=33），確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）為66.7%，包括1例完全緩解和21例部分緩解；疾病控制率（DCR）為93.9%；

未接受過系統(tǒng)性治療的患者（基線有可測量病灶n=30下），確認(rèn)的ORR為83.3%，包括2例完全緩解和23例部分緩解；DCR為86.7%；

長期生存獲益明顯，中位總生存期均尚未達(dá)到；

普拉替尼耐受性良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號。

ARROW研究中國主要研究者、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授此前在基石藥業(yè)新聞稿中表示，ARROW研究的更新結(jié)果與以往報道的研究一致，無論患者先前的治療如何，在RET融合陽性NSCLC中國患者中都具有快速和持久的抗腫瘤活性，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。普拉替尼為中國RET融合陽性NSCLC患者提供了有效的治療選擇。

公開資料顯示，RET融合和激活突變是許多癌癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關(guān)鍵疾病驅(qū)動因素。在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動基因突變已廣泛普及，針對這些驅(qū)動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動基因，RET融合患者在非小細(xì)胞肺癌中約占1%~2%，常見于不吸煙的年輕人群。